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Die Phase-3-Studie BASIS untersuchte Marstacimab (Hympavzi®) bei Patient:innen mit schwerer Hämophilie A oder B mit Inhibitoren. Im Vergleich zur vorherigen Bedarfstherapie mit Bypassing-Präparaten reduzierte die wöchentliche subkutane Gabe die annualisierte Blutungsrate um 93 % (19,8 auf 1,4). Alle Blutungstypen profitierten. Auch die Lebensqualität verbesserte sich signifikant. Das Sicherheitsprofil war günstig, ohne thromboembolische Ereignisse.
Kanal
Kooperationspartner
Indikationen
Hämophilie A
Hämophilie A / B
Hämophilie A und B
Hämophilie B
Wirkstoffe
Marstacimab
Schlagworte
Annualisierte Blutungsrate
Bedarfstherapie
Blutungserkrankung
Bypassing-Präparat
extrinsische Gerinnungskaskade
Faktor IX
Faktor VIII
Faktorkonzentrate
Gelenkblutung
Gerinnungsstörungen
Kunitz-Domäne
Lebensqualität
Tissue Factor Pathway Inhibitor
Zielgelenk
Zulassungserweiterung
