Gentherapie der Hämophilie A mit Valoctocogen Roxaparvovec

Die Gentherapie mit Valoctocogene Roxaparvovec zeigt bei Hämophilie A eine anhaltende Wirksamkeit über 6-7 Jahre. In dieser Studie reduzierte sich die jährliche Blutungsrate (ABR) um bis zu 96 %, und der Bedarf an Faktor-VIII-Infusionen sank erheblich. Nebenwirkungen waren mild, mit gelegentlichen Leberenzym-Erhöhungen. Die Faktor-VIII-Aktivität blieb bei den meisten Patienten stabil, jedoch mit leichtem Rückgang über die Zeit. Zwei Teilnehmer kehrten aufgrund von Blutungen zur Prophylaxe zurück. Die Ergebnisse zeigen eine nachhaltige hämostatische Kontrolle und Sicherheit der Therapie. In unserem Expanda Short erhalten Sie einen kompakten Überblick über das Studiendesign und die Endpunkte.