Die Phase-3-Studie APPEAR C3G untersuchte Iptacopan, einen oralen Komplementinhibitor, bei der seltenen C3-Glomerulopathie. 74 Erwachsene erhielten Iptacopan oder Placebo zusätzlich zur Standardtherapie. Nach 6 Monaten zeigte sich eine signifikante Reduktion der Proteinurie um 35,1 %. Die eGFR stabilisierte sich über 12 Monate. Zudem wurden C3-Ablagerungen reduziert. Das Sicherheitsprofil war günstig – ohne schwerwiegende behandlungsbedingte Ereignisse.
Indikationen
C3-Glomerulopathie (C3G)
Wirkstoffe
Iptacopan
Schlagworte
Alternativer Signalweg
Biomarker
C3-Konvertase
C5-Konvertase
eGFR
eGFR-Slope
Glomeruläre Erkrankung
Komplementinhibitoren
Komplementsystem
Nierenversagen
Open-Label-Phase
Proteinurie
RAAS-Inhibitoren
Seltene Nierenerkrankung
UPCR