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Concizumab (TFPI-Antikörper) zeigte in der Phase-3-Studie Explorer 7 bei 133 Hämophilie-A/B-Patient:innen mit Hemmkörpern eine wirksame Blutungsprophylaxe: signifikant weniger Blutungen vs. Bedarfstherapie (~2 vs. ~12 Episoden/Jahr), mediane Rate 0, über 60% ohne behandlungsbedürftige Blutungen. Nach initialer Studienpause wegen Thrombosen und angepasstem Dosierschema traten keine weiteren thromboembolischen Ereignisse auf. Lebensqualität verbesserte sich, 93% bevorzugten Concizumab. Erste wirksame Prophylaxe für Hämophilie B mit Hemmkörpern, subkutan per Fertigpen.
Fachrichtungen
Kanal
Kooperationspartner
Indikationen
Akutbehandlung von Blutungen
Blutungsprophylaxe bei Hemmkörperhämophilie
Hämophilie A mit Hemmkörpernachweis
Hämophilie B mit Hemmkörpernachweis
Wirkstoffe
Aktiviertes Prothrombinkomplexkonzentrat
Concizumab
Faktor IX-Konzentrat
Faktor VIII-Konzentrat
Rekombinanter aktivierter Faktor VII (rFVIIa)
Schlagworte
aPCC
Blutungsprophylaxe
Bypassing-Präparate
Explorer7-Studie
Hämophilie A
Hämophilie B
Hemmkörperhämophilie
jährliche Blutungsrate
Lebensqualität Hämophilie
Multidosis-Fertigpen
Phase-3-Studie
rFVIIa
Subkutane Applikation
TFPI-Inhibitor
Thrombingenerierung
Thromboembolische Ereignisse
Tissue Factor Pathway Inhibitor
