Überblick
Dr. med. Carmen Escuriola-Ettingshausen
Hämophilie A
Prof. Dr. med. Wolfgang Miesbach
Hämophilie B
PD Dr. med. Katharina Holstein
Wissenschaftliche Leitung
Universitätsklinikum Bonn
Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
Facharzt für Transfusionsmedizin
Referent:in
Praxisgemeinschaft am HZRM, Frankfurt
Fachärztin für Kinder- & Jugendmedizin
Referent:in
Universitätsklinikum Frankfurt
Med. Klinik II, Hämatologie / Onkologie
Leiter Schwerpunkt Hämostaseologie / Hämophiliezentrum
Referent:in
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
II. Medizinische Klinik und Poliklinik (Onkologie, Hämatologie und KMT mit der Sektion Pneumologie) / Gerinnungsambulanz und Hämophiliezentrum
Oberärztin, Fachärztin für Innere Medizin/Hämatologie und Onkologie/Hämostaseologie
HämostaseLive zum Thema "Erfahrungen nach Zulassung - Gentherapie in der Hämophilie A+B". Wie sind die ersten Erfahrungen mit der neusten Gentherapie bei Hämophilie A und B und was sagen die aktuellen Studiendaten?
In dieser Online-Fortbildung der HämostaseLive-Sendereihe für Sie im Studio:
Dr. med. Carmen Escuriola-Ettingshausen aus Mörfelden-Walldorf gibt Ihnen einen aktuellen Überblick zu den neuesten Entwicklungen in der Hämophilie-Therapie. Dr. Escuriola-Ettingshausen beleuchtet unter anderem die Fortschritte in der Gentherapie, das Hub-and-Spoke-Modell sowie Software für optimierte Zusammenarbeit und Shared Decision Making (SDM).
Prof. Dr. med. Wolfgang Miesbach aus Frankfurt informiert Sie zu aktuellen Erfahrungen bei Hämophilie A. Prof. Miesbach konzentriert sich auf aktuelle Studien zur Gentherapie und analysiert detailliert die Studienergebnisse von drei Wirkstoffen hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit.
PD Dr. med. Katharina Holstein aus Hamburg fokussiert sich auf die Hämophilie B und Studiendaten zu zugelassen Gentherapien. PD Dr. Holstein erläutert die Variabilität der Genexpression und deren Wirksamkeit zur Beendigung der Prophylaxe, die Toxizität sowie erste Ergebnisse zur CRISPR/Cas9-basierten Geninsertion.
Kanal
Indikationen
Hämophilie
Hämophilie A
Hämophilie A und B
Hämophilie B
Wirkstoffe
Concizumab
Dirloctocogene samoparvovec
Efanesoctocog alfa
Etranacogen dezaparvovec
Fidanacogene elaparvovec
Fitusiran
Giroctocogene fitelparvovec
Marstacimab
Mim8
valoctocogene roxaparvovec
Schlagworte
AFFINE
BENEGENE
Benegene-2-Studie
Beyond
Beyond-9
Deutsches Hämophilieregister (DHR)
Faktor IX
Faktor IX-Aktivität
Faktor VIII-Mangel
FIX Spiegel
FIX-Aktivitätsspiegel
Gen-Addition
Genexpressionsanalyse
Genexpressionsprofile
Genkorrektur
Gentherapie
Gentherapiesoftware
Hämophiliebehandlung
Hämophilietherapie
HOPE-B
HOPE-B Studie
Hub- und Spoke-Modell
Padua-Variante
Serpin PC
Shared Decision Making (SDM)