Moderne Gentherapien ermöglichen bei Hämophilie A und B eine langfristige Produktion funktionsfähiger Gerinnungsfaktoren nach nur einer Infusion. Damit könnte die Notwendigkeit regelmäßiger Prophylaxe und das Risiko schwerer Blutungen drastisch reduziert werden. In diesem Modul erfahren Sie alles über den innovativen Therapieansatz: von den Mechanismen AAV-basierter Gentherapien über die neuesten Studienergebnisse zu Valoctocogen-Roxaparvovec und Etranacogen-Dezaparvovec bis hin zu Voraussetzungen und Herausforderungen in der klinischen Praxis. Wir beleuchten auch Sicherheitsaspekte, potenzielle Risiken wie Genotoxizität und die Bedeutung der Nachsorge. Die Gentherapie markiert einen Meilenstein in der Hämophilie-Behandlung, doch ihre langfristige Wirksamkeit und Integration in den klinischen Alltag werfen offene Fragen auf. Erfahren Sie, wie diese Technologie die Lebensqualität der Betroffenen nachhaltig verändern kann.