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Vierjahresergebnisse der Valoctocogene-roxaparvovec-Phase-III-Studie bei Hämophilie A
Siebenjahresergebnisse der Valoctocogene-roxaparvovec-Phase-I-Studie bei Hämophilie A
Untersuchungen zur Immunogenität von Valoctocogene roxaparvovec
Vergleichende Untersuchung zur Gentherapie der Hämophilie A
Die Rolle der Lebergesundheit bei Gentherapie der Hämophilie A
Umstellung der Hämophilie A-Therapie von Emicizumab auf Gentherapie
Erste Real-World-Daten zur Gentherapie der Hämophilie und Umstellung von Emicizumab auf Valoctocogene Roxaparvovec
Referent:in
Universitätsklinikum Frankfurt
Med. Klinik II, Hämatologie / Onkologie
Leiter Schwerpunkt Hämostaseologie / Hämophiliezentrum
In diesem Vortrag referiert Prof. Dr. Wolfgang Miesbach aus Frankfurt über die medizinischen Neuerungen des vergangenen Jahres zum Thema "Gentherapie Hämophilie A".
Prof. Miesbach beginnt seinen Vortrag mit einem spannenden Vergleich zweier Studienergebnisse (Vierjahresergebnisse vs. Siebenjahresergebnisse) zur Behandlung der Hämophilie A mit einem AAV5-Antikörper.
Anschließend werden vergleichende Untersuchungen zur Gentherapie sowie die Rolle der Lebergesundheit bei Gentherapie diskutiert.
Seinen Vortrag beendet Prof. Miesbach mit einem interessanten Einblick in erste Real-World-Daten.
Indikationen
Hämophilie A
Leberfibrose
Leberzirrhose
Malignom
Thrombose
Wirkstoffe
Dirloctocogene samoparvovec
Emicizumab
Giroctocogene fitelparvovec
Levonorgestrel
Prednisolon
valoctocogene roxaparvovec
Schlagworte
AAV-Vektor
Adeno-assoziiertes Virus
Blutungsprophylaxe
chromogener Substrattest
Erhaltungstherapie
Faktor VIII
FVIII-Aktivität
Gentherapie
HCC-Screening
Immunmodulatoren
Immunsuppression
intrakranielle Blutung
Langzeitprophylaxe (LTP)
