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Seminar Empfehlung
Fünf-Jahres-Langzeitanalyse der HOPE-B-Studie zur AAV-Gentherapie bei Hämophilie B
Wirksamkeit der Gentherapie bei negativen vs. positiven präexistierenden AAV5-neutralisierende Antikörper (HOPE B Studie)
Langzeit-Evidenz der AAV-Gentherapie für Hämophilie B (13-Jahres-Follow-Up)
Gentherapie – Hämophilie A - Akuteller Status & Perspektiven
Phase-3b-Studie zur AAV-Gentherapie bei Hämophilie A mit prophylaktischer Glukokortikoidgabe
Lentivirale ex-vivo-Gentherapie mit autologen CD34⁺ Stammzellen als Alternative zur AAV-Plattform
AAV-basierte Expression eines FVIII-mimetischen Antikörpers als alternatives Gentherapiekonzept bei Hämophilie A
Referent:in
Medizinische Universität Wien
Klinische Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie
Arbeitsgruppenleiter
In diesem Video gibt Prof. Dr. Cihan Ay aus Wien einen kompakten Überblick über die Gentherapie bei Hämophilie A und B.
Im Fokus stehen AAV-basierte Gentherapien, die nach einmaliger Anwendung eine endogene Produktion von Faktor VIII bzw. IX ermöglichen, sowie zentrale Studiendaten (u. a. HOPE-B und GENEr8-3), die das therapeutische Potenzial dieser Ansätze eindrucksvoll belegen. Gleichzeitig werden wichtige Limitationen und Herausforderungen beleuchtet – darunter immunvermittelte Nebenwirkungen, insbesondere Transaminasenerhöhungen, die ein gezieltes Management erfordern, sowie variable und teils abnehmende Transgenexpression und Einschränkungen bei der Re-Dosierung.
Ein weiterer Schwerpunkt liegt auf der Patientenselektion und klinischen Entscheidungsfindung, insbesondere im Spannungsfeld zwischen innovativer Therapie und langfristiger Sicherheit.
Abschließend wird deutlich, dass die Gentherapie das Potenzial für eine nachhaltige Krankheitskontrolle bis hin zu einer funktionellen Heilung bietet – zugleich jedoch eine sorgfältige, evidenzbasierte Nutzen-Risiko-Abwägung und strukturierte Langzeitbetreuung erfordert.
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