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Gentherapie für die Hämophilie: Grundprinzipien, aktuelle Evidenz und Anwendung in der klinischen Praxis
Gentherapie mit Etranacogene Dezaparvovec für Hämophilie B: 24-Monatsdaten der HOPE-B Studie
Lebensqualität nach Gentherapie bei Personen mit Hämophilie B
Indirekter Vergleich der Hämophilie B Gentherapie (Etranacogene Dezaparvovec) mit rekombinanten Faktor IX Präparaten mit verlängerter Halbwertszeit
Referent:in
Medizinische Universität Wien
Klinische Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie
Arbeitsgruppenleiter
Die spannenden Entwicklungen des letzten Jahres zum Thema "Gentherapie Hämophilie B" werden in diesem Vortrag präsentiert von Prof. Dr. Cihan Ay aus Wien.
Prof. Ay beginnt seinen Vortrag mit den allgemeinen Grundprinzipien, um die Hämophilie B besser zu verstehen. Es wird ein Einblick in die aktuelle Evidenz und die Anwendung der Gentherapie in der klinischen Praxis gegeben, bevor Prof. Ay die bemerkenswerten 24-Monatsdaten der HOPE-B-Studie vorstellt.
Anschließend wird die Lebensqualität nach Gentherapie thematisiert und ein indirekter Vergleich der Hämophilie B Gentherapie mit rekombinanten Faktor IX Präparaten mit verlängerter Halbwertszeit gezogen.
Schirmherrschaften
Medienpartner
Indikationen
Hämophilie B
Wirkstoffe
Etranacogene Dezaparvovec
Fidanacogene elaparvovec
Schlagworte
AAV
AAV-Gentherapie
Blutungsrate
Faktor IX
Faktorersatztherapie
Gentherapie
Glukokortikoidtherapie
HOPE-B-Studie
Quality of Life
