HämostaseLive zum Thema Gentherapie in der Hämophilie. Wie sieht die Gentherapie in der Praxis aus? Welche neuen Erkenntnisse lassen sich aus den aktuellen Studiendaten gewinnen? Welche Bedeutung hat die Gentherapie für die Kinder- und Jugendmedizin?

In dieser Online-Fortbildung der HämostaseLive-Sendereihe für Sie im Studio:

Dr. Rosa Sonja Alesci aus Bad Homburg vor der Höhe gibt einen Einblick in die Gentherapie in der Praxis. Sie konzentriert sich auf die Gentherapie bei schwerer Hämophilie A und berichtet über einen entsprechenden Patientenfall. Dabei geht sie auf die Aspekte der Patientenauswahl und die für die Patienten wichtigen Informationen ein. Prof. Alesci stellt Ihnen das Modell der Hub and Spoke Studie vor und was zu einem detaillierten Aufklärungsgespräch gehört. Am Ende wissen Sie, wie die Gentherapie abläuft und was sie für den Hämophiliepatienten bedeutet.

Prof. Dr. Wolfgang Miesbach aus Frankfurt berichtet über die aktuelle Studiendaten. Er geht zunächst auf die erste zugelassene Gentherapie zur Behandlung der Hämophilie A ein und gibt dann einen Überblick über die Phase 3 Studien zur Gentherapie. Er beleuchtet die Valoctocogene Roxaparvovec Therapie und stellt die Studiendaten von der 3- und 4-Jahresstudie vor. Anschließend konzentriert sich Prof. Miesbach auf die BENEGENE-2-Studie und die HOPE-B-Studie, um Ihnen die 2-Jahres-Daten der Phase 3 näher zu bringen. Abschließend stellt er die Gemeinsamkeiten und Unterschiede zwischen der Gentherapie bei Hämophilie A und Hämophilie B dar.

Dr. Susan Halimeh aus Duisburg fokussiert sich auf die Bedeutung der Gentherapie aus der Kinderärztlichen Sicht. Sie beleuchtet die derzeit verfügbaren Therapieoptionen für Hämophilie und stellt die Probleme der Hämophilieprophylaxe bei Kindern dar. Sie erläutert die Eignung der Hämophilie für die Gentherapie und fasst fünf Herausforderungen im Zusammenhang mit der AVV-Gentherapie zusammen. Anhand von Patientenfällen stellt Dr. Halimeh die Inhibitorentwicklung nach 4 EDs und die Behandlung mit Emicizumab + FVIII vor. Am Ende konzentriert sie sich auf die Zusammenfassung des Behandlungskonzepts.