In dieser Online-Fortbildung der OnkoLive-Sendereihe geht es um das Thema: "Klassische Hämatologie: PNH". Dabei besprechen die Referierenden die PNH-Diagnostik, den Algorithmus für die Therapie und Entwicklung der Therapiemöglichkeiten.

Die Sendung startet mit dem Beitrag "Diagnostik: PNH vs. PNH Klone bei anderen Erkrankungen", vorgestellt von Prof. Dr. Jörg Schubert aus Riesa. Zu Beginn widmet sich der Experte den Erkrankungen mit klonaler Evolution bei Knochenmarkversagen. Danach geht er auf die unspezifische Symptomatik bei PNH ein und berichtet darüber, dass aufgrund der unspezifischen Symptomatik die Krankheit oft nicht diagnostiziert wird. Im Anschluss nennt er die Patientinnen und Patienten, welche auf PNH hin untersucht werden sollten und berichtet danach über die Durchflusszytometrie zu PNH-Diagnostik. Hierbei geht er auf die klonale Expansion von PNH-Zellen ein und stellt den Zusammenhang mit der Krankheit dar. Zum Schluss fokussiert er sich auf die somatische Mutation und Transformation.

Dr. Philippe Schafhausen aus Hamburg widmet sich anschließend dem Thema: PNH und Therapiealgorithmus aktuell. Zu Beginn konzentriert er sich auf die klinischen Manifestationen der PNH. Danach stellt er die Relation zwischen PNH und aplastischer Anämie grafisch dar. Er zeigt, dass die Komplementregulierung bei PNH beeinträchtigt ist und berichtet über einen passenden Patientenfall. Anschließend zeigt er grafisch, dass PNH unter Eculizumab zu einer verbesserten Überlebenschance führt. Zum Schluss fokussiert er sich auf die Studie 302 und die C5 Inhibitoren, sowie auf die extravasale Hämolyse.

Im letzten Beitrag beschäftigt sich Dr. Britta Höchsmann aus Ulm mit neuen Therapieoptionen und aktuellen Entwicklungen. Zu Beginn stellt sie den Algorithmus für die Therapie der PNH vor und nennt die bisherige Entwicklung der Therapiemöglichkeiten bei der PNH. Im Anschluss knüpft sie an die extravasale Hämolyse unter Eculizumab an und stellt die zugelassenen Komplementinhibitoren für die PNH 2023 vor. Sie berichtet über die Entwicklungsstrategien bei neuen Komplementinhibitoren. Zum Schluss fokussiert sie sich auf die Faktor B-Inhibitoren bei PNH-Patientinnen und Patienten mit insuffizientem Ansprechen auf C5-Inhibition und Danicopan (ACH-4471) Small Molecule Factor D Inhibitor bei unbehandelten PNH-Patientinnen und Patienten.