HämostaseLive widmet sich dem Thema „Moderne Faktortherapie”. Wie funktionieren neue Therapieansätze, die auf die Wiederherstellung des hämostatischen Gleichgewichts durch Hemmung des Tissue Factor Pathway Inhibitors (TFPI) abzielen? Welche klinischen Vorteile bieten Faktor-VIII-Ersatzpräparate mit verlängerter Halbwertszeit für die Langzeitprophylaxe? Und welche neuen Entwicklungen im Bereich der nicht-Faktor-basierten Therapien befinden sich aktuell in der klinischen Prüfung?

In dieser Online-Fortbildung der HämostaseLive-Sendereihe für Sie im Studio:

PD Dr. Dr. med. Christoph Königs aus Frankfurt stellt aktuelle Entwicklungen zu Therapien mit Anti-TFPI-Antikörpern als Nicht-Faktor-Ersatz (Rebalancing) vor. Im Fokus stehen die Wirkmechanismen und Studiendaten der zugelassenen TFPI-Inhibitoren Marstacimab und Concizumab, welche das hämostatische Gleichgewicht wiederherstellen. PD Dr. Dr. Königs erläutert die Studiendesigns, die Wirksamkeit und die Sicherheitsprofile der Antikörper, inklusive praktischer Aspekte wie Dosierung, perioperative Anwendung und Laborunabhängigkeit. Zudem wird auf die laufende Zulassungserweiterung sowie die Rolle von Rebalancing-Strategien bei Patienten mit und ohne Hemmkörper eingegangen.

Prof. Dr. med. Wolfgang Miesbach aus Frankfurt beleuchtet den aktuellen Stand sowie klinische Daten zur langwirksamen Prophylaxe durch verlängerte Halbwertszeit (EHL) bei Faktor-VIII-Ersatztherapien. Anhand von Registerdaten und Studien (u. a. XTEND-1 und XTEND-ED) stellt Prof. Miesbach die Effektivität verlängerter Faktortherapien wie Efanesoctocog alfa bei Kindern und Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A dar. Prof. Miesbach stellt dazu klinische Endpunkte wie Blutungsraten, Gelenkgesundheit, Lebensqualität und perioperatives Management vor. Dabei betont Prof. Miesbach die Bedeutung höherer Talspiegel und seltener Dosierungsintervalle sowie die Notwendigkeit standardisierter Labormethoden zur Aktivitätsbestimmung.

Dr. med. Carmen Escuriola-Ettingshausen aus Frankfurt gibt ein Update zu Nicht-Faktor-Ersatz-Therapien in Studien und einen Überblick über aktuelle Entwicklungen in der rebalancierenden Hämophilietherapie. Neben dem etablierten Faktor-VIII-Mimetikum Emicizumab werden die neuen Substanzen Mim8, NXT007 und Inno8 vorgestellt. Dr. Escuriola-Ettingshausen beleuchtet den Zulassungsstatus, die Wirkmechanismen und die klinischen Erfahrungen mit diesen Substanzen. Darüber hinaus erörtert Dr. Escuriola-Ettingshausen subkutane Applikationen, die einfache Handhabung und die potenzielle Bedeutung dieser Ansätze für eine individualisierte Hämophilietherapie in unterschiedlichen Patientengruppen.