Dank innovativer medizinischer Forschung sind auch komplexe Krankheitsbilder heutzutage immer besser behandelbar, doch es ist meist nicht einfach, den Überblick über die oft ebenso komplexen neuen Behandlungsmethoden zu erhalten. In diesem Video präsentieren Ihnen unsere Experten Prof. Tim Hagenacker aus Essen, Prof. Matthias Schilling aus Münster und Prof. Benedikt Schoser aus München leicht verständlich dargestellt folgende Themen:

Im ersten Vortrag Refresher Genetik – wie war das nochmal? erläutert Prof. Hagenacker das Thema "Vom Gen zum Protein" mit ausführlicher Erklärung der Transkription, dem Splicing und der Translation.

Anschließend präsentiert Prof. Schilling das Thema Angewandte siRNA – Therapie am Beispiel der hereditären TTR-Amyloidose (ATTRv). Hierbei bespricht er das klinische und genetische Spektrum der ATTRv sowie die molekulare Pathogenese und zeigt anhand eines spannenden Patientenfalls die möglichen Therapien auf.

Prof. Schoser beantwortet die Frage: Gen-Transplantation für Muskelerkrankungen – wie geht das? mit einer detaillierten Beschreibung von Gentherapien mit AAV-Vektoren und einer Zusammenfassung der aktuellen translationalen molekularen Therapien bei neuromuskulären Erkrankungen.