Moderne Non-Factor-Replacement-Therapien eröffnen neue Möglichkeiten in der Behandlung der Hämophilie. Sie ersetzen fehlende Gerinnungsfaktoren nicht direkt, sondern aktivieren alternative Mechanismen der Blutgerinnung. Zu den wichtigsten Wirkstoffgruppen zählen Faktor-Mimetika wie Emicizumab, das die Funktion von Faktor VIII nachahmt, sowie „Rebalancing Agents“, die antithrombotische Proteine hemmen und die Gerinnungsaktivität steigern. Diese innovativen Therapien sind besonders für Patienten mit Hemmkörpern geeignet, bieten eine einfache Anwendung durch subkutane Injektion und verlängerte Wirkdauer. Studien wie HAVEN oder EXPLORER zeigen beeindruckende Ergebnisse bei der Senkung von Blutungsraten. Allerdings bergen sie ein erhöhtes Risiko thromboembolischer Ereignisse und erfordern eine engmaschige Überwachung. Der Artikel gibt einen detaillierten Überblick über die Wirkmechanismen, Studienergebnisse und das Potenzial dieser Therapien, die Lebensqualität von Hämophilie-Patienten nachhaltig zu verbessern.