Molekulare Stille: RNAi als neuer therapeutischer Ansatz in der Kardiologie
Prof. Dr. med. Simon Greulich
Therapieoptionen bei ATTR: New Kids on the Block - was gibt es Neues?
PD Dr. med. Caroline Morbach
Diagnose und Monitoring der ATTR-Amyloidose
Dr. med. Gina Barzen
Wissenschaftliche Leitung
Marienhaus Klinikum Mainz
Klinik für Innere Medizin 1, Kardiologie
Chefärztin und Leitung
Referent:in
Universitätsklinikum Tübingen
Innere Medizin III - Kardiologie und Angiologie
Oberarzt, Leitung Kardioneurologie und kardiales MRT
Referent:in
Universitätsklinikum Würzburg
Medizinische Klinik I / Deutsches Zentrum für Herzinsuffizienz
Oberärztin, Leiterin Academic Core Lab Ultrasound-based Cardiovascular Imaging, Stellv. Koordinative Ärztin des Interdisziplinären Amyloidosezentrum Nordbayern
Referent:in
Charité - Universitätsmedizin Berlin
Amyloidosis Center Charité Berlin (ACCB)
Assistenzärztin
CardiomedLive zur ATTR-Amyloidose in der Kardiologie. Was steckt hinter dem innovativen Ansatz der RNA-Interferenz – und welche Rolle spielt sie bei der Therapie der kardialen ATTR-Amyloidose? Welche neuen Wirkstoffe und Strategien sind aktuell verfügbar, und wie unterscheiden sich etablierte von experimentellen Therapieformen?
In dieser Online-Fortbildung der CardiomedLive-Sendereihe für Sie im Studio:
Prof. Dr. med. Simon Greulich aus Tübingen präsentiert RNAi als neuen therapeutischen Ansatz in der Kardiologie und führt zunächst in die zentralen Grundlagen der Ribonukleinsäure-Interferenz (RNAi) ein. Dabei geht Prof. Greulich auf den Aufbau und den Wirkmechanismus von small interfering RNAs (siRNA) ein und stellt sie der Antisense-Oligonukleotid-Therapie (ASO) gegenüber. Darüber hinaus erläutert Prof. Greulich aktuelle und potenzielle Anwendungsgebiete in der Kardiologie und diskutiert etablierte Therapien sowie sich in der Entwicklung befindende Substanzen.
PD Dr. med. Caroline Morbach aus Würzburg beleuchtet Therapieoptionen bei ATTR und gibt einen Überblick über neue Therapieansätze. Neben den bewährten TTR-Stabilisatoren Tafamidis und Acoramidis stellt PD Dr. Morbach die moderne RNAi-Therapie mit Vutrisiran vor. Anhand der HELIOS-B-Studie analysiert PD Dr. Morbach unter anderem detailliert die Effekte auf Mortalität, Verträglichkeit, Herzstruktur und Lebensqualität. Abschließend gibt PD Dr. Morbach einen Ausblick auf weitere innovative Therapieansätze.
Dr. med. Gina Barzen aus Berlin gibt einen Überblick über die Diagnose und das Monitoring der ATTR-Amyloidose. Dabei fokussiert sich Dr. Barzen auf die frühzeitige Erkennung der kardialen Transthyretin-Amyloidose (ATTR-CM) mithilfe nichtinvasiver Verfahren wie Szintigraphie, Echokardiographie und Biomarkern. Dr. Barzen stellt zudem typische Symptome und „Red Flags” dar, die eine differenzierte Abklärung erfordern, und geht auf häufige Pitfalls sowie die Rolle der Biopsie bei unklaren Fällen ein. Abschließend werden Herausforderungen der Versorgung sowie Empfehlungen für die Langzeitbetreuung gegeben.
Kanal
Indikationen
Amyloidose
ATTR-Amyloidose
hATTR
Kardiale Amyloidose
Wildtyp ATTR (wtATTR)
Wirkstoffe
Acoramidis
Eplontersen
Inclisiran
Inotersen
Nucresiran
Patisiran
Tafamidis
Vutrisiran
Zilebesiran
Schlagworte
Antisense-Oligonukleotid
Argonautenproteine (AGO)
ASO-Therapie
HELIOS-B
Lipide
Monitoring
Personalisierte Medizin
rare disease
RNA-Interferenz
Seltene Erkankungen
Small interfering RNA (siRNA)
Therapieoptionen