STREAMED UP ist die führende medizinische Videoplattform für Online Fortbildung, um immer auf dem neuesten Stand zu sein.
STREAMED UP ist die führende medizinische Videoplattform für Online Fortbildung, um immer auf dem neuesten Stand zu sein.
| vor 3 Jahren
1013 Aufrufe
Bereits registriert?
Anmelden
Heimselbstbehandlung
Lebenserwartung
Klassische Faktorenkonzentrate
Prophylaxe-Therapie
EHL-Faktorenkonzentrate
Hemmkörper-Hämophilie
Innovationen der Hämophilie-Pipeline
Hämophilietherapie im Wandel
Fazit
Wissenschaftliche Leitung
Universitätsklinikum Bonn
Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
Facharzt für Transfusionsmedizin
Wissenschaftliche Leitung
Gerinnungszentrum Köln I Rhein-Erft
Facharzt für Innere Medizin und Hämato-Onkologie
Mitte des letzten Jahrhunderts hat die Hämostaseologie nicht weniger als eine Revolution durchlebt – die Hämophilie wurde erstmals effektiv behandelbar. Seitdem ist die Forschung weitergangen und bis heute werden neue, innovative Therapien entwickelt. Ziel der Behandlung ist es, dass Erkrankte ein normales Leben führen können. Im Fokus stehen die Vermeidung und Behandlung von Blutungen und Gelenkschäden sowie von Nebenwirkungen wie Hemmkörpern und Infektionen. In diesem Tutorial geben wir Ihnen einen Überblick über die Therapie der Hämophilie.
[1]
Kingdon HS & Lundblad RL. Biotechnol Appl Biochem 2002; 35:141–148
[2]
Prof. Eichler, Dr. Mackensen, Hämophilie Basiswissen, CME-Verlag 2020 [Abruf 07.08.2023]
[3]
Farrugia, A., Penrod, J. & Bult, J.M. The Ethics of Paid Plasma Donation: A Plea for Patient Centeredness. HEC Forum 27, 417–429 (2015)
[4]
Uniklinik Bonn, Prof. Oldenburg Hämophiliezentrum
[5]
UKS, Klinik für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie, Institut für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin, Halbwertszeit-verlängerte Faktoren-Präparate: Was bringt mir das?, Folie 10. Aufruf am 07.09.2023
https://www.uniklinikum-saarland.de/fileadmin/UKS/Einrichtungen/Kliniken_und_Institute/Chirurgie/Haemostaseologie/Haemophilie-Symposium/Halbwertszeit-verlaengerte_Faktoren-Praeparate.pdf
[6]
Collins et al. 2011; Reininger et al. 2013
[7]
Modifiziert nach Srivastava et al. GUIDELINES FOR THE MANAGEMENT OF HEMOPHILIA. 2nd edition. 2012
[8]
Manco-Johnson et al. 2007
[9]
den Uijl IE et al. Haemophilia. 2011;17(6):849-853.
[10]
Aledort et al. 2014; Fischer et al. 2013; Khawaji et al. 2012
[11]
Mahdi et al. 2015
[12]
Berntorp & Andersson; Semin Thromb Hemost. 2016 Jul;42(5):518-25 (im Video nr. 12)
[13]
Modifiziert nach Dasgupta et. al. /Immunology Letters 110 (2007) 23-28
[15]
Mahlangu et al. 2018
[17]
Eichler et al. 2018
[19]
Pasi et al. 2017
[20]
Ozelo et al. 2022
[21,22]
Uniklinik Bonn, Hämophiliezentrum
[23]
Deutsches Hämophilieregister, Paul-Ehrlich-Institut (PEI), Jahresbericht Stand 07. September 2022
[24]
Srivastava et al. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia 2013;19(1):e1-47.
[25]
World Federation of Hemophilia Report on the Annual Global Survey 2021, World Federation of Hemophilia, published 2022
[26]
Herold et al.: Innere Medizin 2020. Herold 2020, ISBN: 978-3-981-46609-6.
[27]
Querschnitts-Leitlinien zur Therapie mit Blutkomponenten und Plasmaderivaten, Bundesärztekammer, Gesamtnovelle 2020, Deutsches Ärzteblatt, Jg. 117, Heft 40
[28]
Egli H & Brackmann HH. Die Heimselbstbehandlung der Hämophilie, Dtsch Arztebl 1972;69(48):A-3143.
[29]
Darby SC, Kan SW, Spooner RJ, et al. Mortality rates, life expectancy, and causes of death in people with hemophilia A or B in the United Kingdom who were not infected with HIV. Blood 2007;110(3):815–25. 10.
[30]
Darby SC, Ewart DW, Giangrande PL, et al. Mortality before and after HIV infection in the complete UK population of haemophiliacs. UK Haemophilia Centre Directors’ Organisation. Nature 1995;377(6544):79–82. 11.
[31]
Larsson SA. Life expectancy of Swedish haemophiliacs, 1831-1980. Br J Haematol 1985; 59(4):593–602. 12.
[32]
Angelini D, Konkle BA, Sood SL. Aging among persons with hemophilia: contemporary concerns. Semin Hematol 2016;53(1):35–9. 13.
[33]
Plug I, van der Bom JG, Peters M, et al. Mortality and causes of death in patients with hemophilia, 1992-2001: a prospective cohort study. J Thromb Haemost 2006;4(3):510–6. 14.
[34]
Mejia-Carvajal C, Czapek EE, Valentino LA. Life expectancy in hemophilia outcome. J Thromb Haemost 2006;4(3):507–9
[35]
Collins PW, Chalmers E, Hart DP, et al. Diagnosis and treatment of factor VIII and IX inhibitors in congenital haemophilia: (4th edition). UK Haemophilia Centre Doctors Organization. Br J Haematol 2013;160(2):153–70. 50.
[36]
Kreuz W, Ettingshausen CE. Inhibitors in patients with haemophilia A. Thrombosis Research 2014;134 Suppl 1:S22-6. 51.
[37]
Kingdon HS & Lundblad EL. Biotechnol Appl Biochem 2002;35(2):141-148.
[38]
Jones PK & Ratnoff OD. Ann Intern Med 1991;114(8):641–648.
[39]
Oldenburg J. Hämophiliezentrum Uniklinik Bonn.
[40]
Pergantou H et al. Haemophilia 2006;12(3):241–247.
[41]
Gringeri A et al. Haemophilia 2014;20(4):459–463.
[42]
Collins PW et al. Haemophilia 2011;17:2-10.
[43]
Reininger AJ & Chehadeh HE. Hamostaseologie 2013;33(Suppl 1):32-35.
[44]
Manco-Johnson MJ et al. N Engl J Med 2007;357:534-544.
[45]
Aledort L et al. Expert Rev Hematol 2014;7(3):373-385
[46]
Fischer K et al. Blood 2013;122(7):1129-1136.
[47]
Khawaji M et al Eur J Haematol 2012;88(4):329–335.
[48]
Den Uijl et al. Haemophilia. 2011;17:849-853.
[49]
Berntorp E et al. Haemophilia 2016;22(3):389-396.
[50]
Mahdi AJ et al. BrJ Haematol 2015;169:768-776.
[51]
Dasgupta et al. Immunol Lett 2007;110(1):23-28.
[52]
Mahlangu J et al. N Engl J Med 2018;379(9):811-822.
[53]
Eichler H et al. J Thromb Haemost 2018;16(11):2184–2195.
[54]
Pasi KJ et al. N Engl J Med 2017;377:819-828.
[55]
Ozelo MC et al. N Engl J Med 2022;386(11):1013-1025.
[56]
Jevsevar S et al. Biotechnol J. 2010;5:113-128.
[57]
DeFrees S et al. Glycobiology. 2006;16:833-843.
[58]
Manco-Johnson MJ et al. N Engl J Med 2007;357:534-44.
[59]
Fogarty PF. Hematol Am Soc Hematol Educ Program. 2011:2011:397-404.
[60]
Schulte S. Thromb Res. 2013; 131 Suppl 2:S2-6.
[61]
Berntorp et al. Haemophilia 2016
[62]
Schmidbauer S et al. Thrombosis Research 2015;136(2):388–395.
[63]
Mariani G, Konkle BA, Kessler CM. Inhibitors in Hemophilias. In: Hoffman R, Heslop H, Weitz JI, et al., Herausgeber. Hematology: Basic principles and practice, 7th Aufl. Philadelphia, PA: Elsevier; 2018, p. 2023–2033.
[64]
Zentren (haemophilie-therapie.de), [Abruf 07.08.2023]
[65]
Ablauf von Transfusionen - Hämatologie und Onkologie - MSD Manual Profi-Ausgabe (msdmanuals.com), [Abruf 07.08.2023]
[66]
Bailer, Verlauf und Einflussfaktoren der Immuntoleranztherapie bei Hämophilie A Patienten mit Hemmkörperbildung, Medizinische Dissertation Universitätsklinikum Bonn, 2013, Verlauf und Einflussfaktoren der Immuntoleranztherapie bei Hämophilie A Patienten mit Hemmkörperbildung (uni-bonn.de) , [Abruf 07.08.2023]
[67]
Faktorpräparate - myHaemophilie.org [Abruf 07.08.2023]
[68]
Eichler H & von Mackensen S. Hämophilie – Basiswissen. CME-Verlag 2020. URL: https://www.cme-kurs.de/cdn2/pdf/Handout_Haemophilie-Basiswissen.pdf [Zugriff am 11.08.2023]
Doctupus Tutorials sind produktneutrale Fortbildungen, die die zur Veröffentlichung jeweils neusten evidenzbasierten Informationen sowie leitlinienorientiertes Wissen darstellen. Jedes doctupus Tutorial wird von einer Wissenschaftlichen Leitung inhaltlich gestaltet. Dieses Expertengremium besteht aus 1-3 Fachexpert*innen und definiert das Thema und die Unterthemen. Das STREAMED UP-Medical Team erstellt Vorschläge für Skripte und stimmt diese mit der wissenschaftlichen Leitung ab, welche stets die Entscheidungshoheit über alle medizinisch-wissenschaftlichen Fragestellungen innehat. Die Inhalte der Tutorials dürfen vor der Veröffentlichung ausschließlich von der Wissenschaftlichen Leitung sowie von STREAMED UP eingesehen werden. Es gibt keinerlei Einflussnahme Dritter auf die Inhalte der Tutorials.
Schirmherrschaft
Kooperationspartner
Medienpartner
Bildungspartner
Indikationen
Erworbene Hämophilie
Hämophilie
Hämophilie A
Hämophilie A / B
Hämophilie B
Hämophilietherapie
Hemmkörperhämophilie
Wirkstoffe
Concizumab
Emicizumab
Faktorenpräparate
Fitusiran
Schlagworte
BHL-Zellen
Blutungen
CHO-Zellen
Comprehensive Care Center (CCC)
EHL-Faktorenkonzentrate
Faktor IX
Faktor VIII
Faktorenkonzentrate
Gelenkschäden
Gelenkversteifungen
Heimselbstbehandlung
HEK-Zellen
Hemmkörper-Hämophilie
Hepatitisviren
HIV
Prophylaxe-Therapie
Substitutionstherapien
[1]
Kingdon HS & Lundblad RL. Biotechnol Appl Biochem 2002; 35:141–148
[2]
Prof. Eichler, Dr. Mackensen, Hämophilie Basiswissen, CME-Verlag 2020 [Abruf 07.08.2023]
[3]
Farrugia, A., Penrod, J. & Bult, J.M. The Ethics of Paid Plasma Donation: A Plea for Patient Centeredness. HEC Forum 27, 417–429 (2015)
[4]
Uniklinik Bonn, Prof. Oldenburg Hämophiliezentrum
[5]
UKS, Klinik für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie, Institut für Klinische Hämostaseologie und Transfusionsmedizin, Halbwertszeit-verlängerte Faktoren-Präparate: Was bringt mir das?, Folie 10. Aufruf am 07.09.2023
https://www.uniklinikum-saarland.de/fileadmin/UKS/Einrichtungen/Kliniken_und_Institute/Chirurgie/Haemostaseologie/Haemophilie-Symposium/Halbwertszeit-verlaengerte_Faktoren-Praeparate.pdf
[6]
Collins et al. 2011; Reininger et al. 2013
[7]
Modifiziert nach Srivastava et al. GUIDELINES FOR THE MANAGEMENT OF HEMOPHILIA. 2nd edition. 2012
[8]
Manco-Johnson et al. 2007
[9]
den Uijl IE et al. Haemophilia. 2011;17(6):849-853.
[10]
Aledort et al. 2014; Fischer et al. 2013; Khawaji et al. 2012
[11]
Mahdi et al. 2015
[12]
Berntorp & Andersson; Semin Thromb Hemost. 2016 Jul;42(5):518-25 (im Video nr. 12)
[13]
Modifiziert nach Dasgupta et. al. /Immunology Letters 110 (2007) 23-28
[15]
Mahlangu et al. 2018
[17]
Eichler et al. 2018
[19]
Pasi et al. 2017
[20]
Ozelo et al. 2022
[21,22]
Uniklinik Bonn, Hämophiliezentrum
[23]
Deutsches Hämophilieregister, Paul-Ehrlich-Institut (PEI), Jahresbericht Stand 07. September 2022
[24]
Srivastava et al. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia 2013;19(1):e1-47.
[25]
World Federation of Hemophilia Report on the Annual Global Survey 2021, World Federation of Hemophilia, published 2022
[26]
Herold et al.: Innere Medizin 2020. Herold 2020, ISBN: 978-3-981-46609-6.
[27]
Querschnitts-Leitlinien zur Therapie mit Blutkomponenten und Plasmaderivaten, Bundesärztekammer, Gesamtnovelle 2020, Deutsches Ärzteblatt, Jg. 117, Heft 40
[28]
Egli H & Brackmann HH. Die Heimselbstbehandlung der Hämophilie, Dtsch Arztebl 1972;69(48):A-3143.
[29]
Darby SC, Kan SW, Spooner RJ, et al. Mortality rates, life expectancy, and causes of death in people with hemophilia A or B in the United Kingdom who were not infected with HIV. Blood 2007;110(3):815–25. 10.
[30]
Darby SC, Ewart DW, Giangrande PL, et al. Mortality before and after HIV infection in the complete UK population of haemophiliacs. UK Haemophilia Centre Directors’ Organisation. Nature 1995;377(6544):79–82. 11.
[31]
Larsson SA. Life expectancy of Swedish haemophiliacs, 1831-1980. Br J Haematol 1985; 59(4):593–602. 12.
[32]
Angelini D, Konkle BA, Sood SL. Aging among persons with hemophilia: contemporary concerns. Semin Hematol 2016;53(1):35–9. 13.
[33]
Plug I, van der Bom JG, Peters M, et al. Mortality and causes of death in patients with hemophilia, 1992-2001: a prospective cohort study. J Thromb Haemost 2006;4(3):510–6. 14.
[34]
Mejia-Carvajal C, Czapek EE, Valentino LA. Life expectancy in hemophilia outcome. J Thromb Haemost 2006;4(3):507–9
[35]
Collins PW, Chalmers E, Hart DP, et al. Diagnosis and treatment of factor VIII and IX inhibitors in congenital haemophilia: (4th edition). UK Haemophilia Centre Doctors Organization. Br J Haematol 2013;160(2):153–70. 50.
[36]
Kreuz W, Ettingshausen CE. Inhibitors in patients with haemophilia A. Thrombosis Research 2014;134 Suppl 1:S22-6. 51.
[37]
Kingdon HS & Lundblad EL. Biotechnol Appl Biochem 2002;35(2):141-148.
[38]
Jones PK & Ratnoff OD. Ann Intern Med 1991;114(8):641–648.
[39]
Oldenburg J. Hämophiliezentrum Uniklinik Bonn.
[40]
Pergantou H et al. Haemophilia 2006;12(3):241–247.
[41]
Gringeri A et al. Haemophilia 2014;20(4):459–463.
[42]
Collins PW et al. Haemophilia 2011;17:2-10.
[43]
Reininger AJ & Chehadeh HE. Hamostaseologie 2013;33(Suppl 1):32-35.
[44]
Manco-Johnson MJ et al. N Engl J Med 2007;357:534-544.
[45]
Aledort L et al. Expert Rev Hematol 2014;7(3):373-385
[46]
Fischer K et al. Blood 2013;122(7):1129-1136.
[47]
Khawaji M et al Eur J Haematol 2012;88(4):329–335.
[48]
Den Uijl et al. Haemophilia. 2011;17:849-853.
[49]
Berntorp E et al. Haemophilia 2016;22(3):389-396.
[50]
Mahdi AJ et al. BrJ Haematol 2015;169:768-776.
[51]
Dasgupta et al. Immunol Lett 2007;110(1):23-28.
[52]
Mahlangu J et al. N Engl J Med 2018;379(9):811-822.
[53]
Eichler H et al. J Thromb Haemost 2018;16(11):2184–2195.
[54]
Pasi KJ et al. N Engl J Med 2017;377:819-828.
[55]
Ozelo MC et al. N Engl J Med 2022;386(11):1013-1025.
[56]
Jevsevar S et al. Biotechnol J. 2010;5:113-128.
[57]
DeFrees S et al. Glycobiology. 2006;16:833-843.
[58]
Manco-Johnson MJ et al. N Engl J Med 2007;357:534-44.
[59]
Fogarty PF. Hematol Am Soc Hematol Educ Program. 2011:2011:397-404.
[60]
Schulte S. Thromb Res. 2013; 131 Suppl 2:S2-6.
[61]
Berntorp et al. Haemophilia 2016
[62]
Schmidbauer S et al. Thrombosis Research 2015;136(2):388–395.
[63]
Mariani G, Konkle BA, Kessler CM. Inhibitors in Hemophilias. In: Hoffman R, Heslop H, Weitz JI, et al., Herausgeber. Hematology: Basic principles and practice, 7th Aufl. Philadelphia, PA: Elsevier; 2018, p. 2023–2033.
[64]
Zentren (haemophilie-therapie.de), [Abruf 07.08.2023]
[65]
Ablauf von Transfusionen - Hämatologie und Onkologie - MSD Manual Profi-Ausgabe (msdmanuals.com), [Abruf 07.08.2023]
[66]
Bailer, Verlauf und Einflussfaktoren der Immuntoleranztherapie bei Hämophilie A Patienten mit Hemmkörperbildung, Medizinische Dissertation Universitätsklinikum Bonn, 2013, Verlauf und Einflussfaktoren der Immuntoleranztherapie bei Hämophilie A Patienten mit Hemmkörperbildung (uni-bonn.de) , [Abruf 07.08.2023]
[67]
Faktorpräparate - myHaemophilie.org [Abruf 07.08.2023]
[68]
Eichler H & von Mackensen S. Hämophilie – Basiswissen. CME-Verlag 2020. URL: https://www.cme-kurs.de/cdn2/pdf/Handout_Haemophilie-Basiswissen.pdf [Zugriff am 11.08.2023]
Doctupus Tutorials sind produktneutrale Fortbildungen, die die zur Veröffentlichung jeweils neusten evidenzbasierten Informationen sowie leitlinienorientiertes Wissen darstellen. Jedes doctupus Tutorial wird von einer Wissenschaftlichen Leitung inhaltlich gestaltet. Dieses Expertengremium besteht aus 1-3 Fachexpert*innen und definiert das Thema und die Unterthemen. Das STREAMED UP-Medical Team erstellt Vorschläge für Skripte und stimmt diese mit der wissenschaftlichen Leitung ab, welche stets die Entscheidungshoheit über alle medizinisch-wissenschaftlichen Fragestellungen innehat. Die Inhalte der Tutorials dürfen vor der Veröffentlichung ausschließlich von der Wissenschaftlichen Leitung sowie von STREAMED UP eingesehen werden. Es gibt keinerlei Einflussnahme Dritter auf die Inhalte der Tutorials.
