Moderne Hämophilietherapie

HämostaseLive zur modernen Hämophilietherapie. Inwieweit könnten Anti-TFPI-Antikörper das Behandlungskonzept bei Hämophilie A und B mit und ohne Inhibitoren verändern? Welche Patient:innen profitieren am meisten von FVIII – und wo liegen die Grenzen im klinischen Alltag? Was zeigen aktuelle Phase-III-Daten über die Langzeitwirksamkeit und Sicherheit von Nicht-Faktor-Therapien?

In dieser Online-Fortbildung der HämostaseLive-Sendereihe für Sie im Studio:

Prof. Dr. med. Florian Langer aus Hamburg eröffnet mit einem Update zu Anti-TFPI-Antikörpern als Nicht-Faktor-Therapie bei Hämophilie. Ausgehend von der Pathophysiologie der Erkrankung erläutert Prof. Langer den Wirkmechanismus von TFPI-Antikörpern zur Rebalancierung der Hämostase und ordnet anschließend Zulassungsstatus und Dosierung von Concizumab und Marstacimab ein. Ergänzend stellt Prof. Langer aktuelle Studiendaten zum Einsatz bei Kindern und Jugendlichen vor (explorer10, BASIS KIDS) und geht zum Abschluss auf Expertenempfehlungen zum Management von Durchbruchblutungen und operativen Eingriffen unter dieser Therapie ein.

Dr. med. Carmen Escuriola-Ettingshausen aus Frankfurt am Main stellt neue Entwicklungen bei Faktor VIII vor. Nach den pharmakokinetischen Eigenschaften von Standard-, verlängert wirksamen und humanalbumin-fusionierten (HSA/UL) FVIII-Präparaten geht Dr. Escuriola-Ettingshausen auf die Synovitis als zentralen Faktor der hämophilen Arthropathie ein. Anhand der FREEDOM-Studie zu Efanesoctocog alfa beleuchtet sie Effekte auf Gelenkgesundheit und Prophylaxe, auch mit Blick auf chirurgische Eingriffe und Immuntoleranztherapie – bevor Dr. Escuriola-Ettingshausen zum Schluss einen Ausblick auf neue HSA/UL-FVIII-Präparate in der Entwicklung gibt.

Priv.-Doz. Dr. med. Robert Klamroth aus Berlin gibt einen Überblick über die aktuelle Studienlage zu Nicht-Faktor-Therapien bei Hämophilie. Zunächst ordnet PD Dr. Klamroth Nutzen und Risiken rebalancierender Therapien wie Fitusiran ein, gefolgt von aktuellen Daten zu Faktor-VIIIa-Mimetika – darunter Emicizumab (UKHCDO-Register, STASEY-Studie), Mim-8/Denecimig (FRONTIER4) und NXT007. Zum Abschluss ordnet PD Dr. Klamroth ein, inwiefern eine verbesserte Prophylaxe mit subkutanen Therapien und das Behandlungsziel „Zero Bleeds" bereits erreicht werden und welche Fragen zu oraler Therapie und Gentherapie der Hämophilie A weiterhin offen bleiben.