Duchenne-Muskeldystrophie – Therapie

 Die Therapie der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) befindet sich im Wandel. Durch symptomatische Behandlungsmaßnahmen wie die Therapie mit Kortikosteroiden, die nicht-invasive Heimbeatmung und die Durchführung von Skoliose-Operationen hat sich die Lebenserwartung betroffener Patienten in den vergangenen Jahrzehnten deutlich verbessert. Heute stehen zunehmend krankheitsmodifizierende Therapien zur Verfügung, die den Verlauf der Muskeldystrophie gezielt beeinflussen. Gleichzeitig befinden sich zahlreiche innovative Therapieansätze in der klinischen Entwicklung und eröffnen neue Perspektiven für die zukünftige Behandlung der DMD.

Dieses Modul vermittelt einen umfassenden Überblick über die aktuellen therapeutischen Möglichkeiten bei der Duchenne-Muskeldystrophie. Im Mittelpunkt stehen die etablierten Standards der Versorgung („Standard of Care“), die nach wie vor das Fundament der DMD-Therapie bilden. Dazu gehören rehabilitative Maßnahmen wie Physiotherapie, Ergotherapie und Logopädie ebenso wie die medikamentöse Behandlung mit Kortikosteroiden und dem neueren dissoziativen Steroid Vamorolon. Neben deren Wirksamkeit werden auch wichtige Aspekte des Nebenwirkungsmanagements sowie der langfristigen Therapieplanung beleuchtet.

Darüber hinaus werden die derzeit verfügbaren krankheitsmodifizierenden Therapien vorgestellt. Das Modul erläutert die Wirkprinzipien und klinischen Daten von Givinostat, der derzeit einzigen in Deutschland zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapie für die Duchenne-Muskeldystrophie, sowie die Grundlagen des Exon-Skippings und der Genersatztherapie. Dabei wird deutlich, wie genetische und molekulare Therapien zunehmend zu einer individualisierten Behandlung von DMD-Patienten beitragen und welche Chancen, aber auch Grenzen diese Therapieansätze derzeit besitzen.