Prof. Dr. med. Tim Hagenacker aus Essen stellt in seinem Vortrag aktuelle Entwicklungen im Bereich der „Motoneuronerkrankungen“ vor.

Im ersten Teil fokussiert er sich auf die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS). Zunächst wird ein neu zugelassenes Therapeutikum für Patient:innen mit SOD1-assoziierter ALS vorgestellt, das den Antisense-Oligonukleotiden zuzuordnen ist und gezielt krankheitsverursachende Genmutationen adressiert. Anschließend hebt Prof. Hagenacker die Bedeutung der psychotherapeutischen Mitbehandlung bei ALS hervor. Anhand aktueller Studiendaten wird gezeigt, dass psychosoziale Interventionen einen relevanten Beitrag zur Verbesserung der Lebensqualität leisten können.

Des Weiteren präsentiert er Ergebnisse zweier Studien, in denen Arimoclomol bzw. eine Rho-Kinase-Inhibition als potenziell krankheitsmodifizierende Therapieoptionen untersucht wurden. Beide Therapieansätze zeigten jedoch weder eine klinische Verbesserung noch eine Verlangsamung des Krankheitsprogresses.

Im zweiten Teil des Vortrags widmet sich Prof. Hagenacker dem aktuellen Stand der Therapie der Spinalen Muskelatrophie (SMA). Dabei wird zunächst die myostatinhemmende Therapie mit Apitegromab beleuchtet, die auf eine Verbesserung der Muskelkraft abzielt. Abschließend berichtet er über neue Daten zur langfristigen Wirksamkeit von Nusinersen bei erwachsenen SMA-Patient:innen. Da für diese Patientengruppe bisher nur begrenzte Evidenz vorlag, liefern die Ergebnisse wichtige Erkenntnisse zu Sicherheit und anhaltendem therapeutischem Nutzen.