Vertex ist ein weltweit tätiges Biotech-Unternehmen, das sich der Erforschung, Entwicklung und dem Vertrieb innovativer Arzneimittel für Menschen mit schweren Krankheiten widmet. Schwerpunkt der Firma ist die zystische Fibrose (CF, Mukoviszidose), eine genetisch bedingte, seltene, lebensbedrohliche Erkrankung. Vertex verfügt über mehrere zugelassene Medikamente zur Behandlung des zugrundeliegenden Proteindefekts der CF und unterhält mehrere laufende klinische und Forschungsprogramme zur CF. Darüber hinaus verfügt Vertex über eine solide Pipeline von Wirkstoffkandidaten zur Behandlung anderer schwerer Krankheiten, bei denen das Unternehmen ein tiefes Verständnis der kausalen Humanbiologie hat. Hierzu zählen unter anderem Schmerz, Alpha-1-Antitrypsinmangel und APOL1-vermittelte Nierenerkrankungen. Darüber hinaus verfügt Vertex über eine schnell wachsende Pipeline von Gen- und Zelltherapien für Krankheiten wie Sichelzellanämie, ß-Thalassämie, Duchenne Muskeldystrophie und Diabetes mellitus Typ 1.